कैसे जीन संपादन खराब कोलेस्ट्रॉल की समस्या को हल करने में मदद कर सकता है

कैसे जीन संपादन खराब कोलेस्ट्रॉल की समस्या को हल करने में मदद कर सकता है

सीहृदय रोग अमेरिका और दुनिया भर में मौत का प्रमुख कारण है। हालांकि यह दशकों से शीर्ष स्थान पर बना हुआ है, यह हमेशा नश्वर रोगों का राजा नहीं था। इसका उदगम चिकित्सा विज्ञान की दो सबसे बड़ी सफलताओं से प्रेरित था।

वेक फॉरेस्ट यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन में कार्डियोलॉजी के प्रोफेसर डॉ. माइकल शापिरो कहते हैं, “20वीं शताब्दी से पहले, हृदय रोग मृत्यु का एक असामान्य कारण था।” तपेदिक और पेचिश जैसे जीवाणु संक्रमण, साथ ही साथ चेचक और अन्य संक्रामक वायरस आम हत्यारे थे। “एंटीबायोटिक्स और टीकों ने सब कुछ बदल दिया।”

कुछ विशेषज्ञों का मानना ​​है कि सीआरआईएसपीआर प्रौद्योगिकियों का उपयोग कर जीन संपादन चिकित्सा विज्ञान की अगली बड़ी सफलता हो सकती है – एक ऐसी उन्नति जो मानव जाति को हृदय रोग द्वारा लगाई गई लंबी उम्र की सीमा, और शायद अन्य सामान्य हत्यारों को भी नष्ट करने की अनुमति देती है। टफ्ट्स विश्वविद्यालय में जीन-संपादन शोधकर्ता और बायोमेडिकल इंजीनियरिंग के प्रोफेसर डॉ. किओबिंग जू कहते हैं, उम्मीद है कि एक दिन, “CRISPR तकनीक का उपयोग कई स्थितियों के इलाज के लिए किया जा सकता है, उदाहरण के लिए न्यूरोलॉजिकल रोग, कैंसर और हृदय रोग।”

शायद इन अनुप्रयोगों में से सबसे अधिक तांत्रिकता में कोलेस्ट्रॉल को कम करना शामिल है, विशेष रूप से “खराब” प्रकार: कम घनत्व वाले लिपोप्रोटीन (एलडीएल) कोलेस्ट्रॉल। शापिरो कहते हैं, “जबकि असंख्य जैविक प्रक्रियाओं के लिए कोलेस्ट्रॉल एक आवश्यक अणु है, अगर एलडीएल कोलेस्ट्रॉल का रक्त स्तर बहुत अधिक हो जाता है, तो कोलेस्ट्रॉल धमनियों की दीवारों पर जमा हो सकता है, जो सजीले टुकड़े के रूप में जाना जाता है।” ये सजीले टुकड़े सीधे हृदय रोग के कई रूपों का कारण या योगदान करते हैं। “हृदय रोग विशेषज्ञ के रूप में रोकथाम पर केंद्रित कोलेस्ट्रॉल का प्रबंधन मेरे काम का एक बड़ा हिस्सा है।”

जबकि एक खराब आहार, तनाव, व्यायाम की कमी और अन्य जीवनशैली कारकों से कोलेस्ट्रॉल की समस्या हो सकती है, आनुवंशिक कारक भी भूमिका निभाते हैं। एलडीएल कोलेस्ट्रॉल के रक्त स्तर को नियंत्रित करने वाले कुछ जीन CRISPR जीन-संपादन तकनीकों के लिए अच्छे लक्ष्य प्रतीत होते हैं। पहले से ही, गैर-मानव प्राइमेट्स में शोध में पाया गया है कि हृदय रोग के शमन के लिए कोलेस्ट्रॉल जीन का संपादन सुरक्षित और प्रभावी दोनों प्रतीत होता है। और, इस साल की शुरुआत में, पहले मानव ने उच्च कोलेस्ट्रॉल के इलाज के लिए जीन संपादन किया।

एलडीएल कोलेस्ट्रॉल के लिए सीआरआईएसपीआर और जीन एडिटिंग में अंतर्निहित विज्ञान तेजी से आगे बढ़ रहा है। हालांकि, कुछ प्रमुख बाधाएं बनी हुई हैं, और विशेषज्ञ अप्रत्याशित जोखिमों की संभावना की चेतावनी देते हैं।

कोलेस्ट्रॉल के लिए जीन संपादन का विज्ञान

CRISPR क्लस्टर्ड रेगुलर इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट का संक्षिप्त रूप है। ये कुछ प्रकार के जीवाणुओं में पाए जाने वाले डीएनए के खंड हैं। ये खंड पराजित वायरल रोगजनकों से काटे गए आनुवंशिक सामग्री के स्निपेट के लिए भंडारण कंटेनर की तरह काम करते हैं। बैक्टीरिया भविष्य के खतरों से अपनी सहज प्रतिरक्षा को बढ़ाने के लिए इन स्निपेट्स को स्टोर करते हैं।

पिछले एक दशक के दौरान, शोधकर्ताओं ने यह पता लगाया है कि लोगों सहित जीवित जीवों की आनुवंशिक सामग्री को संपादित करने के लिए इन CRISPR से संबंधित जैविक प्रक्रियाओं का उपयोग कैसे किया जाए। “जीन संपादन में दो टुकड़े शामिल हैं,” जू कहते हैं। एक एंडोन्यूक्लिज़ है – एक एंजाइम – जो आनुवंशिक परिवर्तन करता है, और एक गाइड आरएनए भी है जो सुनिश्चित करता है कि एंडोन्यूक्लिज़ केवल जीनोम के वांछित भाग पर काम कर रहा है। “आप उन दो टुकड़ों को एक साथ रखते हैं, और आप जीनोम को संशोधित कर सकते हैं,” वे कहते हैं।

कभी-कभी एक तीसरा टुकड़ा आवश्यक होता है: जैसा कि जू कहते हैं, जीन संपादन के कुछ रूप पूर्व विवो या शरीर के बाहर किए जाते हैं। प्रासंगिक कोशिकाओं को हटा दिया जाता है और एक प्रयोगशाला में आनुवंशिक रूप से संशोधित किया जाता है। फिर उन्हें उसी व्यक्ति में वापस रखा जाता है ताकि वे पुराने असंपादित सेल प्रकार को गुणा और विस्थापित कर सकें। इस पूर्व वीवो प्रक्रिया का उपयोग रक्त कोशिकाओं की आनुवंशिक सामग्री को बदलने के लिए किया जा सकता है, उदाहरण के लिए, और इसका उपयोग सिकल सेल रोग जैसी स्थितियों के इलाज के लिए किया गया है।

लेकिन जीन संपादन की एक दूसरी, अधिक जटिल विधि में किसी व्यक्ति की आनुवंशिक सामग्री में विवो परिवर्तन शामिल हैं। यह आवश्यक है जब प्रासंगिक सामग्री को हटाया नहीं जा सकता है – उदाहरण के लिए, जब यह किसी अंग में रखा जाता है। इन मामलों में, मानव शरीर के अंदर सही स्थान पर इंजेक्ट की गई CRISPR तकनीक को सुरक्षित रूप से ले जाने के लिए डिलीवरी वाहन की आवश्यकता होती है। शू उस टीम का हिस्सा थे जिसने 2021 में ज़बरदस्त शोध प्रकाशित किया था राष्ट्रीय विज्ञान अकादमी की कार्यवाही. उस शोध ने एक विशिष्ट प्रकार के लिपिड नैनोपार्टिकल की पहचान की जो CRISPR जीन-संपादन सामग्री को विशेष रूप से यकृत तक ले जा सकता है, जो कोलेस्ट्रॉल की समस्याओं को दूर करने के लिए आवश्यक संशोधनों की साइट है।

अनुवांशिक सामग्री को संपादित करने की क्षमता केवल तभी उपयोगी होती है जब आपने डीएनए अनुक्रमों या उत्परिवर्तनों की पहचान की है जो सीधे स्वास्थ्य समस्याओं के विकास में योगदान करते हैं। एलडीएल कोलेस्ट्रॉल के मामले में, शोधकर्ताओं का मानना ​​है कि उन्होंने ऐसे दो लक्ष्यों की पहचान की है। उनमें शामिल निफ्टी कटौती की खोज जो शर्लक होम्स को गर्वित करेगी।

शापिरो कहते हैं, “लगभग 20 साल पहले, फ्रांस में एक शोध समूह था जो कई फ्रांसीसी परिवारों का अध्ययन कर रहा था, जिनकी पारिवारिक हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया या एफएच नामक अपेक्षाकृत सामान्य विरासत वाली स्थिति थी।” एफएच वाले लोगों में जन्म से एलडीएल कोलेस्ट्रॉल का असामान्य रूप से उच्च स्तर होता है और इसके परिणामस्वरूप, समय से पहले हृदय रोग के लिए उच्च जोखिम होता है। हालाँकि, ज्ञात FH जीन में फ्रांसीसी भाईचारे का कोई उत्परिवर्तन नहीं था। मॉन्ट्रियल, कनाडा में एक अन्य टीम के साथ काम कर रहे फ्रांसीसी शोधकर्ताओं ने इस तरह के उत्परिवर्तन में एक विशिष्ट समस्या की पहचान की। उत्परिवर्तन एक प्रोटीन का कारण बनता है जिसे PCSK9 के रूप में जाना जाता है जो रिसेप्टर्स को बाँधता है जो सामान्य रूप से रक्त से LDL कोलेस्ट्रॉल को हटाने में मदद करेगा। “समय का विशाल बहुमत, उत्परिवर्तन एक प्रोटीन बनाते हैं जो एक जीन कम प्रभावी के लिए एन्कोड करता है, और इसे फ़ंक्शन-ऑफ़-फ़ंक्शन म्यूटेशन कहा जाता है,” वे कहते हैं। “लेकिन इस फ्रांसीसी रिश्तेदारी में, यह पता चला कि पीसीएसके 9 जीन उत्परिवर्तन लाभ-के-कार्य उत्परिवर्तन था।”

क्योंकि इस तरह के उत्परिवर्तन असामान्य हैं, इस काम को देखने वाले शोधकर्ताओं ने सिद्धांत दिया कि कुछ लोग इसके विपरीत पैदा हो सकते हैं- यानी, पीसीएसके 9 जीन पर हानि-की-कार्य उत्परिवर्तन। सैद्धांतिक रूप से, ऐसा उत्परिवर्तन रक्त कोलेस्ट्रॉल और हृदय रोग के स्तर को कम करेगा। शापिरो कहते हैं, “उन्होंने बड़ी आबादी में इसकी तलाश की, और निश्चित रूप से पर्याप्त रूप से, उन्हें स्वाभाविक रूप से होने वाली हानि-की-कार्य उत्परिवर्तन मिला जो एलडीएल कोलेस्ट्रॉल को कम करता है और लोगों को एथेरोस्क्लेरोसिस से लगभग प्रतिरक्षा बनाता है।”

पीसीएसके9 जीन की खोज और हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया में प्रोटीन की भूमिका ने पीसीएसके9 अवरोधकों का विकास किया, कोलेस्ट्रॉल दवाओं की एक श्रेणी जिसे पीसीएसके9 गतिविधि को सीमित करने के लिए डिज़ाइन किया गया था। लेकिन इस खोज ने CRISPR जीन-एडिटिंग थैरेपी के लिए एक सही लक्ष्य भी प्रदान किया। यहाँ एक उत्परिवर्तन था जो स्वाभाविक रूप से होता है, और जो एलडीएल कोलेस्ट्रॉल को कम करता है। महत्वपूर्ण बात यह है कि उत्परिवर्तन किसी भी ज्ञात स्वास्थ्य समस्या से जुड़ा नहीं था। यह सब बताता है कि इस तरह का संशोधन करने के लिए CRISPR तकनीकों का उपयोग करना सुरक्षित और प्रभावी दोनों हो सकता है। “शोधकर्ताओं ने यह सब PCSK9 जीन के साथ देखा और हाँ कहने लगे, CRISPR थेरेपी समझ में आती है,” वे कहते हैं।

जू सहित शोधकर्ताओं ने तब से एक दूसरे जीन- एंगप्टल 3 की पहचान की है- जो कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स के रक्त स्तर को विनियमित करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है। जू कहते हैं, “अगर हम उन दोनों प्रोटीनों- पीसीएसके9 और एंगप्टल3-को कम कर सकते हैं, तो प्लाज्मा में लिपिड और कोलेस्ट्रॉल का स्तर कम होना चाहिए, और इससे हृदय रोग का खतरा कम हो सकता है।”

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संभावित ख़तरे

इस प्रकार, अब तक CRISPR और इसके कोलेस्ट्रॉल कम करने वाले आनुवंशिक लक्ष्यों पर शोध क्रांतिकारी से कम नहीं रहा है। अधिकांश पर्यवेक्षक विज्ञान की सराहना करते हैं और इसकी संभावनाओं के बारे में उत्साह व्यक्त करते हैं। लेकिन अधिकांश अपने उत्साह को यथार्थवाद और कुछ चिंताओं के साथ संयमित करते हैं।

बायलर कॉलेज ऑफ मेडिसिन में कार्डियोलॉजी और कार्डियोवस्कुलर रिसर्च के प्रमुख डॉ। क्रिस्टी बैलेंटाइन कहते हैं, “बड़ी चुनौतियों में से एक इंसानों में सुरक्षा और विशिष्टता साबित करने जा रही है।” “आप किसी के डीएनए में स्थायी परिवर्तन करने के बारे में बात कर रहे हैं, और चिंताएं हैं कि किसी भी नकारात्मक प्रभाव को दिखने में काफी समय लग सकता है।”

प्रारंभिक नैदानिक ​​परीक्षण (पहले से नियोजित या प्रगति में शामिल लोगों सहित) में गंभीर विरासत में मिली कोलेस्ट्रॉल विकार वाले लोग शामिल होंगे – ऐसे मामले जहां पेशेवरों और विपक्ष स्पष्ट रूप से जीन-संपादन चिकित्सा का पक्ष लेते हैं। हालांकि, बड़ी आशा यह है कि यह उपचार अंततः एक निवारक उपाय के रूप में किया जा सकता है – इससे पहले कि कोई व्यक्ति कोलेस्ट्रॉल के ऊंचे स्तर के साथ वर्षों या दशकों तक जीवित रहे। इसका मतलब है कि अपेक्षाकृत स्वस्थ व्यक्ति के अंदर जाना और उनके डीएनए के बहुत विशिष्ट भागों पर ठीक-ठाक काम करना। संक्षेप में, यह एक छोटी सी आग को बुझाने जैसा है जिसके फैलने की संभावना है—लेकिन अभी तक फैली नहीं है। और जब भी आप आग से खेलते हैं, तो कोई जल सकता है। जू कहते हैं, “आपको विशेष रूप से कुछ जीनों को शांत करने की ज़रूरत है और दूसरों को नहीं, जो आसान नहीं है।” “सावधानी की जरूरत है, और लोगों की चिंताएं वैध हैं।”

यहां तक ​​​​कि अगर सभी होनहार शोध समाप्त हो जाते हैं और चिकित्सा काम करती है, तो यह सवाल करने के कारण हैं कि इसे व्यापक रूप से कैसे अपनाया जाएगा।

“हमारे पास पहले से ही कुछ मोनोक्लोनल एंटीबॉडी उपचार हैं जो पीसीएसके 9 को लक्षित करते हैं जो बहुत प्रभावी हैं,” बैलेंटाइन कहते हैं। स्टैटिन, जो वर्षों से मध्यम या गंभीर कोलेस्ट्रॉल की समस्या वाले लोगों के लिए इलाज के लिए रहा है, दोनों सुरक्षित और प्रभावी साबित हुए हैं। वे सस्ते भी हैं। (शापिरो उनकी व्यापक तैनाती की वकालत करता है। “स्टेटिन पर बहुत गलत जानकारी है,” वे कहते हैं। “जबकि वे मांसपेशियों में दर्द और अल्पसंख्यक रोगियों में दर्द जैसे उपद्रव दुष्प्रभाव पैदा कर सकते हैं, वे सबसे अधिक में से एक हैं जांच की गई दवाएं, और वे बेहद सुरक्षित निकली हैं।”)

“मान लीजिए कि आप 40 वर्ष के हैं, आपका कोलेस्ट्रॉल वास्तव में उच्च है, और आपकी पसंद एक स्टैटिन के बीच है जो सैकड़ों हजारों उपयोगकर्ताओं या जीन संपादन के साथ अध्ययन द्वारा समर्थित है, जो आपके जिगर में स्थायी रूप से कुछ बदल देगा,” बैलेंटाइन कहते हैं। “मुझे लगता है कि ज्यादातर लोग स्टैटिन लेने जा रहे हैं।”

दूसरी ओर, आज हमारे पास कोलेस्ट्रॉल की दवाओं के साथ सबसे बड़ा मुद्दा यह है कि भले ही वे काम करते हैं, कुछ लोग उन्हें नहीं लेंगे। शापिरो कहते हैं, ” मैं कुछ ऐसे लोगों को भी नहीं पा सकता हूं, जिन्हें स्टैटिन पर रहने के लिए दिल का दौरा पड़ा हो। “लगभग 50% उपयोगकर्ता उन्हें एक वर्ष के भीतर लेना बंद कर देते हैं, और पाँच वर्षों के बाद, केवल 5% उपयोगकर्ता ही उन पर बने रहते हैं।”

चिकित्सा के पूरे क्षेत्र में खराब दवा पालन का मुद्दा एक आम और असाध्य समस्या है। यह विश्वास करने का कारण है कि यदि लोग इसकी सुरक्षा के प्रति आश्वस्त थे, तो एक बार का जीन-संपादन उपचार उनके शेष जीवन के लिए दैनिक गोली लेने की तुलना में बहुत आकर्षक होगा।

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CRISPR कहीं नहीं जा रहा है

लगभग हर क्षेत्र के विशेषज्ञों का कहना है कि जीन-एडिटिंग थेरेपी के यहां बने रहने की संभावना है। “यह महान विज्ञान है, और मुझे लगता है कि प्रौद्योगिकी होने जा रही है,” बैलेंटाइन कहते हैं।

वह याद करते हैं कि, जब वे मेडिकल स्कूल में थे, तब मोनोक्लोनल एंटीबॉडी थेरेपी नई चीज थी। उस समय इसके बहुत से विरोधी थे, लेकिन वे बहुत पहले ही खामोश हो गए थे। “इसमें कुछ दशक लगे और रास्ते में समस्याएँ थीं, लेकिन अब यह हर जगह है।” उन्हें लगता है कि जीन संपादन एक समान पथ का अनुसरण करने की संभावना है।

हालांकि, बैलेंटाइन का कहना है कि कोलेस्ट्रॉल कुछ अन्य चिकित्सीय स्थितियों की तुलना में सीआरआईएसपीआर-आधारित उपचारों के लिए अधिक प्रतिरोधी साबित हो सकता है। “अगर किसी को बिना किसी इलाज के घातक अनुवांशिक बीमारी है, तो यह अधिक सरल जोखिम-लाभ गणना है,” वे कहते हैं। “कोलेस्ट्रॉल के साथ, मुझे लगता है कि लक्ष्य पर इतना आसान शॉट नहीं हो सकता है।”

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